Фармакологія — новини жовтня 2025

1. FDA призупиняє генотерапію Intellia через побічну реакцію

У жовтні FDA оголосила clinical hold на два клінічні дослідження Intellia Therapeutics — компанії, що працює з CRISPR-генотерапією. Причиною стало серйозне підвищення печінкових ферментів у одного пацієнта, що може свідчити про токсичність. 

• Це показує, що навіть передові технології генного редагування залишаються в зоні ризику — й регулятори виявляють більше обачності.
• Для індустрії це сигнал: розвиток генної терапії має супроводжуватися жорстким контролем безпеки.

2. Eli Lilly купує Adverum для генотерапії очей

Компанія Eli Lilly домовилась про придбання Adverum Biotechnologies за до $261,7 млн. 

• Мета — отримати доступ до генної терапії Ixo-vec для лікування вікової макулярної дегенерації (wAMD).
• Це потенційне «разове» лікування (ін’єкція), що може замінити часті ін’єкції інших препаратів.
• Аналітики оцінюють ринковий потенціал Ixo-vec як дуже великий — можливий обсяг продажів у  мільярди доларів.

3. Розвиток генотерапії для рідкісних захворювань

• Abeona Therapeutics: їхня генно-терапія ABO-503 (AAV-вектор) для рідкісної хвороби XLRS (X-зчеплена ретинопатія) була обрана FDA для участі в пілотній програмі RDEA (Rare Disease Endpoint Advancement). 
• Regeneron повідомляє про оновлені дані своєї AAV-версії генної терапії DB-OTO, яка призначена для лікування втрати слуху у дітей через мутацію otoferlin. 
• Krystal Biotech отримала від FDA “platform technology designation” на їх HSV-вектор для генної терапії KB801 (нейротропний кератит). 
• Tr1X: FDA дозволила почати клінічні дослідження їхньої терапії TRX319, CAR-Т-клітинної (Tr1 Treg) терапії для прогресуючого розсіяного склерозу. 
• BrainChild Bio уклала угоду з CDMO OmniaBio на виробництво CAR-T клітин BCB-276 для педіатричної гліоми.
  

4. Клінічні новини: онкологія та інноваційні ліки

За даними Targeted Oncology, FDA в жовтні 2025 схвалила нові або надала пріоритетний статус кільком терапіям:

• Lurbinectedin + Atezolizumab отримали затвердження для підтримувальної терапії при метастатичному мікропухлинному малому клітинному раку легені. 
• Orca-T, алогенна Т-клітинна терапія, отримала пріоритетний розгляд для гематологічних злоякісних хвороб, таких як гострий мієлобластний лейкоз. 
• MT-125, нова маломолекула, отримала статус Fast Track для лікування гліобластоми. 
• Також FDA надала “breakthrough therapy” для Zenocutuzumab (NRG1-позитивний холангіокарцином) і Fast Track для нового ADC pamlectabart tismanitin при мієломі. 

5. Розширення показань для дитячих препаратів

• FDA схвалила розширення показань для адалімумаб-aaty (Yuflyma): він тепер може використовуватись у підлітків (від 12 років) з гідраденітом супуріваторіум та у дітей від 2 років при неінфекційному увеїті. 
• Tezepelumab (Tezspire) від AstraZeneca і Amgen отримав дозвіл як допоміжний засіб для підтримуючої терапії при хронічному синуситі з носовими поліпами у пацієнтів від 12 років. 

⚠️ Ризики й етичні питання

• Безпека генотерапій: як показує затримка Intellia, навіть дуже перспективні гени-терапії можуть мати серйозні побічні ефекти.
• Ціна та доступність: новітні генні або клітинні лікування можуть бути надзвичайно дорогими — питання, наскільки вони будуть доступні широким верствам населення.
• Регуляція: швидкий розвиток технологій вимагає чітких правил регуляції, щоб балансувати інновації й безпеку пацієнтів.

📌 Висновки

• Жовтень 2025 року показав, що інвестиції у генотерапію та клітинні терапії зростають, — великі фармкомпанії укладають угоди, а клінічні дослідження виходять на новий рівень.
• Проте є серйозні виклики із боку регуляторів: безпека й ефективність — у центрі уваги.
• Паралельно розвивається інноваційна онкологія з новими комбінаціями та клітинними підходами.
• Розширення показань препаратів для дітей — позитивний тренд, що дозволяє застосовувати сучасні ліки більш широким віковим групам.

Корисні посилання

• «Next-Generation Therapeutics | October Round-Up 2025» — DeciBio. 
• FDA онкологічні затвердження жовтня 2025 — Targeted Oncology. 
• Актуальні новини з клітинної й генної терапії — CGTlive®. 
• Пайплайн рідкісних терапій — AcariaHealth. 
• FDA — нові препарати 2025.